首个！FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

主要观点总结

Ascendis Pharma的palopegteriparatide（商品名：Yorvipath，即TransCon PTH）获得FDA批准，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退（HP）。这是首款针对该疾病的激素替代疗法。TransCon PTH旨在将PTH恢复至生理水平，解决HP导致的血钙含量降低等问题。该产品先前曾获得欧盟批准，并与FDA有过争议。此次批准基于多项研究的积极结果。

关键观点总结

关键观点1: Ascendis Pharma的palopegteriparatide获得FDA批准

用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退

关键观点2: TransCon PTH是首款针对甲状旁腺功能减退的激素替代疗法

旨在将PTH恢复至生理水平，解决HP导致的血钙含量降低等问题

关键观点3: 基于多项研究的积极结果获得批准

包括PaTHway研究和PaTH Forward研究，显示了TransCon PTH在治疗HP方面的积极效果

关键观点4: 与FDA有过争议后重新获得批准

最初因递送剂量问题被拒绝，后与FDA沟通并附加了新的生产控制策略

文章预览

8月12日， Ascendis Pharma宣布，FDA已经批准 palopegteriparatide上市 （ TransCon PTH， 商品名： Yorvipath ）， 用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退（HP） 。 该产品为 甲状旁腺功能减退的 首款激素替代疗法。 HP是一种由于PTH分泌过少和（或）效应不足引起的罕见内分泌疾病，可导致血钙含量降低和血液磷酸盐水平升高。该疾病的常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法不能有效解决HP症状。 TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。2018年11月，Ascendis宣布与维梧资本（Vivo Capital）领导的投资者集团合资成立维昇药业，以在大中华区开发、生产和商业化其产品。202311月， TransCon PTH率先获得欧盟批准上市。 此次获得FDA批准主要是基于III期PaTHway研究以 ………………………………