专栏名称: RNAScript
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塔夫茨大学许巧兵团队总结LNP肝外靶向策略研究进展

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-09-12 17:30
    

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目前,脂质纳米颗粒 (LNPs) 是临床上领先的非病毒RNA药物递送治疗平台。LNPs通过稳定被包裹的RNA,保护其免受核酸酶的降解,并阻止其快速从血液中清除。扩大基于LNP的RNA疗法临床应用的瓶颈在于这些纳米颗粒倾向于优先在肝脏中积累。这一挑战强调了设计能够将RNA递送到肝脏以外器官的LNP的必要性。 2024年9月5日, 塔夫茨大学许巧兵教授团队 在期刊Advanced Materials上发表了题为 “Tuning Lipid Nanoparticles for RNA Delivery to Extrahepatic Organs” 的综述文章,详细讨论了 开发设计LNP以将RNA递送到肝外器官策略的最新进展 。 RNA-LNP 递送至肝外器官 肺部递送 基因疗法在肺部疾病 (如囊性纤维化、纤毛运动障碍和α-1抗胰蛋白酶缺乏症) 治疗中备受关注。肺部药物递送通常采用吸入或全身给药方法,虽然RNA-LNP在全身给药后能到达肺内皮,但脱靶转染可能增加不 ………………………………

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