重磅 | FDA最新指南定稿，指导寡核苷酸疗法开发（附PDF）

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PREFACE 前言 2023年7月，日本新药株式会社子公司NS Pharma的研究性药物NS-089/NCNP-02，作为用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的寡核苷酸疗法，获FDA突破性疗法认定。而在不久前，该疗法刚获得FDA的罕见儿科疾病认定。 要知道DMD作为一项X染色体隐性遗传疾病，可导致患儿在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走，直至到20多岁因心肌、肺肌无力而死亡。而目前临床中常用的类固醇及其他姑息疗法，虽一定程度上延长了患者的平均寿命，但同时也存在严重的副作用，如情绪波动增大、骨质疏松等。 因此鉴于此项重大未被满足的临床需求， FDA自2016年起批准全球首个治疗DMD的反义寡核苷酸药物新药Eteplirsen后，便一发不可收拾。在2019年到2023年短短的4年时间内，共批准了四款针对DMD的寡核苷酸药物。 不止DMD，2023年年底，AZ和Ionis联合 ………………………………