Nature Medicine丨发布耳聋基因治疗新成果

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6月5日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院在中国生物技术发展中心、复旦大学上海医学院、上海市科委、上海市卫健委等的指导下，召开耳聋基因治疗成果·合成生物学研讨会。会上，发布了眼耳鼻喉科医院耳聋基因治疗团队当日在 Nature Medicine 杂志上发表的题为 Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm trial results 的新成果，这也是中国科研团队首次在《自然-医学》杂志发表耳聋基因治疗方面的创新成果。 通过双侧基因治疗，5名聋哑患儿双耳听力均得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。这些聋哑患儿均为耳畸蛋白缺陷 （OTOF基因突变） 导致的先天性耳聋，年龄最大的11岁、最小的1岁。研究团队将前期研发的基因治疗药物，通过局部微创、显微注射的方式，精准地一次性先后注射到患者双耳。 随访期间展示出良好 ………………………………