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恒瑞医药子公司首款双靶点黄斑变性AAV基因药物获批临床

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2025-01-20 08:16
    

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近日,恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪医药”)的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201临床试验申请 (IND) 获CDE默示许可,其适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 。 图源:CDE官网 据悉,RGL-2201是一种采用重组腺相关病毒(rAAV)作为载体的双靶点基因治疗药物。与传统的单靶点抗体或单靶点基因治疗药物相比,预期 RGL-2201 能提供更显著的疗效。当前,抗VEGF蛋白药物是新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的标准治疗方法,能够改善患者的视力,但需要频繁的玻璃体内注射以维持疗效。这种频繁治疗不仅给患者带来了不便,也增加了医疗成本,从而影响了患者的依从性,并可能导致不良预后甚至失明。 相比之下,RGL-2201通过一种创新的微创技术——脉络膜上腔注射来递送编码药效蛋白的基因, ………………………………

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