Nat Nanotechnol：上海药物所/浙大团队合作开发基因治疗新策略

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2024 年 9 月 19 日，中国科学院上海药物研究所 甘勇 研究员、 俞淼荣 副研究员与浙江大学 胡国庆 教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes 的研究论文。该研究结合理论建模和实验研究深入揭示了 胆固醇在调控外泌体递释 RNA 药物中的关键作用及其背后的机制，并开发出高效的工程化外泌体 RNA 递释系统，为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。 图源： Nature Nanotechnology 近年来，RNA 干扰（RNAi）技术在基因表达调控领域潜力巨大，逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。然而，RNA 的递释效率及其安全性一直是其临床应用中的关键难题。虽然已有如 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）和脂质纳米颗粒（LNP）等 RNA 递释系统在临床使用，但它们在细胞内 ………………………………