2024年生物医学十大科学突破出炉！

文章预览

▎药明康德内容团队编辑    近期，我们邀请学术经纬的读者朋友评选了生物医学领域的年度突破。根据投票结果，2024年十大科学突破榜单正式发布。在这份榜单中，我们看到了基因疗法、靶向蛋白降解等创新疗法正在改变治疗格局；也看到了癌症、阿尔茨海默病等领域的重大机制突破…… 接下来，让我们 共同揭晓本年度的科学突破榜单。 基因疗法恢复遗传性耳聋患者的听力 图片来源：123RF 遗传性耳聋影响全球高达2600万患者，在听力丧失的儿童中，超过60%源于遗传因素。现在，基因疗法的问世有望从根源上改善患者听力。 常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）由编码耳铁蛋白的 OTOF 基因发生突变而导致，患者通常从出生起就有严重至极严重的双侧听力丧失。基因疗法AAV1-hOTOF使用腺相关病毒载体（AAV），将编码正常耳铁蛋白的基因递送到患者的 ………………………………