Science丨孙晔僡等开发肺部靶向基因编辑

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尽管基因编辑作为某些遗传疾病的干预措施开始在临床上获得接受，但仍存在一些困难。挑战包括直接在体内而不是在体外有效地进行编辑细胞，以及编辑干细胞中的致病基因的能力对于确保分化细胞中的修正 DNA 库，从而提供持久的治疗效果至关重要。 2020年， Siegwart 团队开发了一种名为器官选择性递送mRNA和CRISPR-Cas基因标记的方法 Selective organ targeting (SORT) nanoparticles for tissue-specific mRNA delivery and CRISPR–Cas gene editing ， 发表于 Nature Nanotechnology （共同一作为程强和魏妥博士） 。这种方法在传统的四组分脂质纳米颗粒 （LNPs） 中添加了第五组分，使其从肝脏重新靶向到肝外器官 （包括肺部） 以传递mRNA和基因编辑分子。尽管此项研究证明了SORT可以将基因编辑工具递送到肺部，但是否能成功编辑肺干细胞仍然未知。 2024年6月13日，在 Daniel Siegwart 教授 ………………………………