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刘如谦团队升级新一代类病毒颗粒,具有更高的生产效率和递送效率

生物世界  · 公众号  ·  · 2024-11-14 10:06
    

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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 安全有效地将大分子递送到体外培养或体内的相关细胞中,是许多新兴治疗方式所必需的条件。 例如,当前的基因编辑技术往往受到递送限制 。 腺相关病毒 (AAV) 等病毒载体已被用于将基因编辑工具递送至体内多种组织, 然而,AAV递送受限于递送货物的尺寸限制,还可能存在整合风险。此外,AAV递送的基因编辑工具会在细胞中长期表达,这增加了脱靶编辑风险 。 一些非病毒递送载体,例如 脂质纳米颗粒 (LNP) ,通过瞬时递送编码基因编辑器的mRNA (而不是DNA) ,从而降低了脱靶编辑风险;然而,尽管最近取得了令人鼓舞的进展,但利用LNP递送技术在肝脏外组织实现治疗性基因编辑仍然具有挑战性。 因此,需要开发更多的递送策略来克服现有方法的局限性。 2022年1月, 刘如谦 团队在  Cell 期刊发表 ………………………………

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