Rocket罕见病基因疗法被FDA拒批

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近日，Rocket Pharmaceuticals宣布 美国食品和药物管理局 （FDA） 已针 对其KRESLADI™ （MARNETEGRAGENE AUTOTEMCEL; MARNE-CEL） 生物制品许可申请发出了完整回复函 （CRL），其中FDA要求提供有限的额外化学制造和控制（CMC）信息以完成其审查。 来自KRESLADI™全球1/2期研究的积极顶线数据显示，所有9名LAD-I患者在输注后12个月（以及整个随访期间）的总生存率为100%，随访时间为18至42个月。数据还显示，与治疗前史相比，重大感染的发生率大幅下降，并有证据表明 LAD-I 相关皮肤病变消退和伤口修复能力恢复。所有主要和次要终点均达到，KRESLADI™在所有未发生治疗相关严重不良事件的患者中耐受性良好。 0 1  关于KRESLADI™  KRESLADI™ 是一种研究性基因疗法，包含自体（患者来源的）造血干细胞，这些造血干细胞已用慢病毒 （LV） 载体进行基因修饰，以递送ITGB2基因 ………………………………