近70%患者获得显著改善，AAV基因疗法达到3期临床主要终点

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 Ultragenyx Pharmaceutical今日公布了3期临床试验GlucoGene的积极顶线结果，该研究评估了在研基因疗法DTX401治疗8岁及以上Ia型糖原储积病（GSDIa）患者的疗效和安全性。 GSDIa是一种严重的遗传性糖原储积病，由编码G6Pase-α酶的基因缺陷引起，导致无法调节血糖。如果不每天使用口服葡萄糖替代疗法（玉米淀粉），GSDIa患者会出现严重的低血糖，这可能危及生命。并且，在某些器官和组织中积累的糖原会损害这些组织的正常功能。 数据显示，这项研究达到了其主要终点， 与安慰剂相比，在第48周，DTX401治疗显著且具有临床意义地减少了患者每日的玉米淀粉摄入量。 DTX401组的摄入量平均减少41.3%，而安慰剂组为10.3%（p < 0.0001）。在接受DTX401治疗的患者中，玉米淀粉的平均摄入量在48周期间持续下降。在治疗组中，所有患者的玉米淀粉 ………………………………