预付款1000万美元，大冢制药获渐冻症寡核苷酸疗法全球权益

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11月22日， 大冢制药（Otsuka）宣布与Ionis Pharmaceuticals达成合作， 获得后者在研的反义寡核苷酸（ASO）药物ulefnersen（研发代号： ION363）的全球独家权益 。 该产品正在被 开发 用于治疗 由融合肉瘤（ FUS ）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）患者 。 根据协议条款，大冢制药将向Ionis公司支付 1000万美元的预付款 ，并根据监管部门的批准和销售目标的实现情况支付分期付款。 大冢制药将就该药申请监管批准，并在全球范围内独家生产和销售该产品。 ALS 是一种严重的神经退行性疾病， 患者的运动皮层、脑干和脊髓中的运动神经元会发生选择性退化，因此会逐渐丧失运动能力和呼吸功能，最终导致死亡。其中， 约10%的案例属于遗传性ALS，这类患者的疾病发生与涉及不同细胞过程的数十个基因突变有关，其中一个名为 FUS 的基因突变 ………………………………