辉瑞基因疗法III期临床失败，此前已致2人死亡

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6月12日，辉瑞宣布了该公司杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926的III期临床CIFFREO失败消息： 与安慰剂相比，PF-06939926（又称fordadistrogene movaparvovec）未能在III期试验中达到主要和关键次要终点。 辉瑞的高管此前曾吹捧这一疗法是 the main game in town（美国俚语：无可奈何的选择）因为此前另外一家Sarepta/罗氏的AAV基因疗法Elevidys并未达到主要终点，只达到了次要终点，这使得PF-06939926成为了业内的唯一希望。 但现在，不再是了。 PF-06939926甚至无法达到关键次要终点，这很难说服FDA通过审批。 其实PF-06939926（以下简称“926”）的失利早有预期。 安全性总出问题 作为累及全身肌肉的疾病，DMD并不好治，此前辉瑞试过抗体，开发了抑制肌肉蛋白Myostatin （MSTN ）基因的PF-06252616，但临床才2年就宣告失败。后来他们就寻求用AAV去开发DMD，并从bamboo疗法公司 ………………………………