mRNA-LNP肝外靶向递送的研究进展

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摘要 信使核糖核酸(messenger ribonucleic acid, mRNA)是一种极具潜力的治疗药物, 在免疫学、肿瘤学、疫苗和先天性代谢疾病等研究领域具有广阔前景。但由于其自身不稳定且易被核酸酶降解所以需要高效的递送载体。脂质纳米颗粒(lipid nanoparticle, LNP)具有易于配制、稳定性高、细胞摄取高效、内体逃逸等优点, 是被公认的最成熟的递送载体。然而, LNP在肝脏中的积累严重限制了mRNA-LNP技术在肝脏以外的靶向与治疗。为了克服这一障碍, 研究人员一直专注于通过各种手段以实现肝外组织器官的精确递送。本文主要从内源性靶向、主动靶向和给药途径的选择这3方面阐述LNP器官特异性递送mRNA的研究进展, 以期为后续新型mRNA-LNP递送体系的设计提供思路及方向。 _ 正文 _ 信使核糖核酸(messenger ribonucleic acid, mRNA)疗法是一种将体外合成的mRNA递送到人体特定细胞中, 与细 ………………………………