蓝鸟生物的一喜一忧，基因疗法商业化创新与上市后挑战

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美国政府宣布与蓝鸟生物公司（Bluebird Bio, Inc.）和Vertex Pharmaceuticals 达成协议，将去年获批的镰状细胞病基因疗法 Lyfgenia 与 Casgevy纳入美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）推出的全新接入模式，成为该模式的首批治疗产品，此协议对于基因疗法的商业化推进相当具有指标性意义。但就在近日，蓝鸟生物另一款昂贵的基因治疗药物却因潜在副作用风险，受到美国FDA调查。 一喜一忧使这家细胞与基因治疗（CGT）领域知名度很高的公司再度成为业界焦点 。 高额的新型疗法是患者与医疗保险共同的负担 FDA在2023年12月批准了蓝鸟生物的基因疗法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel），Lyfgenia的标价为每疗程310万美元，虽昂贵但此疗法为需终生治疗的疾病提供治愈的机会。在美国，超过100,000人患有镰状细胞病，其中约50%到60%的患者参加了医疗补助计划。患此病的 ………………………………