首款！FDA批准“first-in-class”突破性疗法，患者无进展生存期翻倍

文章预览

▎ 文章转载自“药明康德”公众号 美国FDA近日宣布，批准Servier Pharmaceuticals公司的 Voranigo（vorasidenib） 上市，用于手术后 治疗携带易感 IDH1 或 IDH2 突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤 的12岁及以上成人和儿童患者。 Voranigo是一款“first-in-class”IDH1和IDH2抑制剂 。新闻稿指出，这是FDA批准的 首款用于治疗上述患者的全身性疗法。 Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的随机双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验中接受评估，共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配，每日口服一次40 mg Voranigo或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为Voranigo治疗。 主要疗效结果是由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS），以及至下一次干预的时间（TTNI）。试验结果显示， Voranigo组和安慰剂组患者的 ………………………………