FDA 罕见病工作：超半数新药批准用于治疗罕见病

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过去四年中，美国批准 的孤儿药数量 占到了创 新药批 准总数 的一半 以上（见下文图）。 孤儿药市场 对 制药行业具有特别的 吸 引力，原因有几点： 首先， 许 多公司 已经建立 了针对 这些产品开发的商业模式。 其次，这些产品通常有资格获得长达 七年的孤儿药专营权（Orphan Drug Exclusivity，ODE），该权利可以在批准之日起七年内提供竞争保护。 相较之下， 不符合 ODE 资格的 新化学实体（New Molecular Entities，NME）首次获批时 只能获得五年的 NCE 专营权。 此外，由于 罕见和极罕见疾病的患者数量少 ，因此许多此类药物的定价 非常高，这不仅使 企业能够收回其在 药物开发上 的投资，还 确保企业能够 获得合理的高利润，这种利润模式支持 企业 继续投入 研究其它罕见病的治疗方法。 美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）最近在其网站上发布了一篇 ………………………………