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【#FUS基因型渐冻症药物迎来新进展#:#蔡磊与中美瑞康携手推进-20241122205000

新浪科技  · 微博  · 科技媒体  · 2024-11-22 20:50
    

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2024-11-22 20:50 本条微博链接 【 #FUS基因型渐冻症药物迎来新进展# : #蔡磊与中美瑞康携手推进药物实现突破# 】2024年11月19日晚,中美瑞康官方公众号发布一则消息:中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21,成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD),用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。 RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法,可有效降低FUS蛋白的水 ………………………………

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