研发动态丨方拓生物：FT-002 直接获美国FDA 2期临床试验许可

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9月23日，BioBAY园内企业 方 拓生物 宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-002注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）II期临床试验许可(IND)。此次IND的获批标志着FT-002注射液成为中国第一个获得FDA许可在美国直接开展2期临床试验的rAAV基因治疗药物，是中国rAAV基因眼科治疗药物进行海外开发的一个里程碑事件。 FT-002旨在治疗RPGR基因变异导致的X连锁视网膜色素变性(XLRP)。XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是遗传性视网膜疾病的最严重形式。该疾病的主要患病人群是男性，临床主要表现为儿童期（~10岁）出现夜盲症状，随后视野逐渐缩小，在中壮年（~40岁）会出现严重的视力丧失甚至失明，给患者的生活带来巨大影响。目前XLRP患者的临床管理方法仅限于支持性护理和改善措施，国内外均无有效的治疗药物获批上市。据统计， ………………………………