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综述|自复制RNA(saRNA)疫苗递送策略新趋势:脂质递送系统篇

生物制品圈  · 公众号  · 生物  · 2024-06-18 08:42
    

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导读: 递送是mRNA疫苗最具挑战性的难题之一。mRNA分子尺寸较大且具有亲水性,这使得其不能轻易地穿过构成细胞膜的疏水性脂质双分子层,因此,mRNA分子进入细胞是一个非常低效的过程。 人们为促进mRNA进入细胞,将mRNA与阳离子脂质或聚合物偶联,这些阳离子脂质或聚合物一方面可以中和mRNA的大量负电荷,另外一方面又可以为其提供穿过细胞膜所需的疏水性。 尽管这些脂质制剂已经使用了很长时间,但它们的初始组合物并不是最佳的并且对于体内mRNA递送效率相当低。然而,脂质纳米颗粒(LNP)的出现彻底改变了这一领域。目前,LNP 是最先进的递送技术之一,Onpattro 于 2018 年获得批准就证明了这一点,Onpattro 是一种由 LNP 递送的基于小干扰 RNA (siRNA) 的疗法,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。新冠mRNA疫苗使得LNP技术以前所未有的速度大规模 ………………………………

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