难治性急性白血病患者迎来新希望：小分子口服靶向药进入I/II期临床研究

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撰文 | 肖肖   责编 | 周叶斌 急性白血病源于造血细胞的遗传改变，其中10% 的儿童和成人急性白血病患者存在赖氨酸甲基转移酶 2A（KMT2A）基因重排。在某些类型的婴儿和儿童急性白血病病例中，KMT2A基因重排的发生率更高。这种遗传改变会导致患者产生药物抵抗，预后更差，无疑让这些患者的家庭雪上加霜。 长期以来，难治性急性白血病患者的治疗方式（传统的化疗或联合疗法）选择有限且效果不佳。而随着新型小分子口服药物Menin抑制剂Revumenib的出现，这一现状有望得到改善。 近日，来自美国、荷兰和澳大利亚的多家医疗和科研机构（包括City of Hope儿童癌症中心等）在 Journal of Clinical Oncology  发表题为  Menin Inhibition With Revumenib for KMT2A-Rearranged Relapsed or Refractory Acute Leukemia (AUGMENT-101)  的文章，共同发布了一项I/II期临床研究结果， 证明一种名为R ………………………………