DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验

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▎药明 康德内容团队编辑 Genethon日前公布了在研 基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症 （DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。基于这些结果， 该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国开展相关研究。 该一体化试验的1/2期部分旨在评估耐受性和初步疗效证据，于10月底完成，并确定了关键性试验中将使用的GNT-0004治疗剂量。 安全性和药效学数据表明，GNT-0004联合短暂的预防性免疫治疗具有良好的耐受性。接受关键性临床试验推荐剂量治疗的患者显示出以下结果： 注射后八周，通过免疫组织化学分析发现 高达85%的肌肉纤维表达微抗肌萎缩蛋白（平均值54%；范围15%-85%），并伴随抗肌萎缩蛋白复合体的重建。 注射后12周， 肌酸磷酸激酶（CPK）水平（肌肉受损的生物标志物）下降了50% ………………………………