重磅！FDA批准Alnylam RNAi疗法新药，用于ATTR-CM

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3月20日，Alnylam公司宣布， 美国FDA已批准其RNAi 治疗药物 vutrisiran A (商品名 AMVUTTRA  ®   ) 的补充新药申请 (sNDA)，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。 据其新闻稿，Alnylam宣布A MVUTTRA®（vutrisiran）获得FDA批准，这是 首个能减少ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）成人心血管死亡、住院和心衰急诊的RNAi治疗药物。 这是Amvuttra获得的第二项批准 ， 此前该药物于 2022 年 6月 获批用于治疗 由遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 (hATTR-PN) 引起的多发性神经病。 AMVUTTRA 是一种 RNAi 疗法，它可从上游快速抑制 TTR，从源头上治疗疾病，每年只需四次方便的皮下注射。通过快速抑制 TTR 的产生，AMVUTTRA 可显著减少 TTR 原纤维的沉积，这些原纤维会形成淀粉样蛋白，导致 ATTR-CM 患者发生不可逆的心血管损伤和过早死亡。 此项批准基于 HELIOS-B 3 期临 ………………………………