撤市剧情反转，十年老药继续销售

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2024年5月20日，PTC Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）决定不采纳人用药品委员会（CHMP）对Translarna（Ataluren） 有条件上市许可年度续期的否定意 见，并将该意见退回CHMP进行重新评估。 因此，Translarna符合其目前上市许可，仍然可以在市场上销售，以供欧洲患者使用。 这在药物监管 史上，都 是极为罕见的 事件。 监管部门的否定 Translarna 是一种蛋白质修复疗法， 能 够与核糖体相互作用，使核糖体能够通过mRNA上的过早无义停止信号，允许细胞产生全长的功能性蛋白质，旨在治疗肌营养不良蛋白基因中无义突变引起的DMD。 目前，Translarna已经在欧盟、俄罗斯、巴西等多个国家/地区获得许可，用于治疗2岁及以上的 非卧床患者的无义突变杜氏肌营养不良症 （nmDMD）。 尽管如此，但是 Translarna 也同样遭遇了来自两大不同监管部门的否定。 延伸阅读： 上市 ………………………………