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罗氏戳CRISPR痛点,18亿美元赌RNA编辑长基因突变

大药时记  · 公众号  ·  · 2024-06-19 21:22
    

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CRISPR的痛点 基因的魔剪 CRISPR 已经成药 。 但 CRISPR 还有很明显的短板——它难以应对长突变。 将 DNA 想象成一张长而复杂的挂毯,挂毯中的每一根线都代表一个基因,整个挂毯是构成一个有机体的美丽而复杂的图案。 CRISPR 的工作原理就像一把精密剪刀,由一种称为 RNA 的分子引导,该分子与想要编辑的基因的 DNA 序列相匹配。当 RNA 找到匹配项时,CRISPR 系统就会在该位置进行切割。然后凭借细胞自身的机制修复切口,在修复过程中,它可以把编辑的片段纳入 DNA 序列。 想象一下尝试用这把剪刀修复挂毯上的一个小撕裂。相对简单——进行切割,去除损坏的线,然后编织新的线。这就是 CRISPR 最擅长的事情:进行微小而精确的改变。 但如果挂毯的大部分损坏怎么办?突然觉得事情没那么简单了。进行大的切割可能会破坏整个图案的稳定性,并且在 ………………………………

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