目标仿真试验的基本原理、设计要素及其优缺点

主要观点总结

文章介绍了目标仿真试验（ETT）的概念和方法，并详细解释了现使用者偏倚、永恒时间偏倚以及避免这些偏倚的方法。文章还讨论了倾向性得分匹配等统计学方法在ETT中的应用，并简要介绍了霍桑效应。

关键观点总结

关键观点1: 目标仿真试验（ETT）

ETT最早由Hernán MA和Robins JM提出，是利用大数据模拟目标试验的一种方法，当随机对照试验（RCT）不可行时尤为有用。

关键观点2: 现使用者偏倚

现使用者偏倚指在研究中使用某种干预措施的人群与未使用人群在基线特征上的系统性差异。这种差异可能影响研究结果的准确性。为避免此偏倚，研究者可采用ETT等方法平衡基线特征差异。

关键观点3: 永恒时间偏倚

永恒时间偏倚出现在观察性研究中，一些个体因尚未开始暴露而未被计入暴露组，但实际上他们开始暴露后应被纳入分析。为避免这种偏倚，研究者同样可采用ETT等方法。

关键观点4: 避免偏倚的统计学方法

倾向性得分匹配、逆概率加权、G方法和双重稳健估计法等统计学方法被用于模拟随机化的过程，减少偏差和混杂因素的影响，使得观察性研究的结果更接近于RCT的结果。

关键观点5: 霍桑效应

霍桑效应指参与者知道自己正在被观察或研究时，行为或表现可能受到影响。在医学研究中，这种效应可能导致实验结果偏离真实情况，因此研究者会尝试通过盲法等方式控制这种效应。

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前言 版权归属作者及编辑部，仅供学术交流使用，如有侵权请联系后马上删除。部分内容由AI生成 ETT的提出 ETT（目标仿真试验）最早是由Hernán MA和Robins JM在2016年提出的。他们在《American Journal of Epidemiology》杂志上发表了题为“Using big data to emulate a target trial when a randomized trial is not available”的文章，首次提出了ETT的概念和方法。这篇文章详细讨论了如何利用大数据来模拟一个目标试验，当随机对照试验（RCT）不可行时。 现使用者偏倚 现使用者偏倚（current user bias）是指在观察性研究中，由于研究设计或数据收集方式的原因，导致正在使用某种干预措施（如药物、治疗或暴露）的人群与未使用该干预措施的人群在基线特征上存在系统性差异，这种差异可能会影响研究结果的准确性。 举例说明现使用者偏倚： 假设我们想要研究阿仑膦酸钠（一种治疗 ………………………………