主要观点总结
本文介绍了美国FDA预计将在11月对六款创新药物进行批准决定的背景，对这些药物的相关信息进行详细介绍。这些药物包括治疗不同疾病的新药，如NRG1阳性非小细胞肺癌、胰腺导管腺癌、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症、B细胞急性淋巴细胞白血病、半乳糖血症和心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性等。
关键观点总结
关键观点1: Merus的zenocutuzumab针对NRG1+癌症显示出对多种NRG1+癌症类型的抗肿瘤活性，在晚期NRG1+非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌中表现出持久疗效。
Merus公司的zenocutuzumab是一种靶向HER2和HER3的双特异性抗体，通过结合HER2并阻止HER3与NRG1或NRG1融合蛋白的相互作用，对NRG1+癌症具有潜在疗效。临床前和临床研究显示，它在多种NRG1+癌症类型中具有抗肿瘤活性。
关键观点2: PTC Therapeutics的Upstaza是一款基因疗法，旨在通过一次性治疗提高芳香族L-氨基酸脱羧酶的水平并恢复多巴胺的生产，改善运动功能和认知能力。
Upstaza是一款基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，可提高芳香族L-氨基酸脱羧酶的水平。临床研究结果显示，它能够在接受治疗的患者身上产生临床意义的运动功能改善，并改善认知能力。
关键观点3: Autolus Therapeutics的obe-cel是一款自体CAR-T细胞疗法，旨在克服当前CAR-T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性。
Autolus Therapeutics的obe-cel是一种针对B细胞急性淋巴细胞白血病的自体CAR-T细胞疗法。它设计的嵌合抗原受体具有较快的解离速度，旨在降低毒副作用，提高CAR-T疗法的持久性。在关键性2期临床试验中，obe-cel展示了显著疗效。
关键观点4: Applied Therapeutics的Govorestat是一种能够阻止葡萄糖转化为山梨醇的药物，正在开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病。
Govorestat是一种醛糖还原酶抑制剂，能够阻止葡萄糖转化为有毒的代谢物山梨醇。临床试验结果表明，它改善了接受治疗的患者的日常生活活动、行为症状、认知和运动技能。
关键观点5: BridgeBio的Acoramidis是一种转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能。
BridgeBio的Acoramidis是一种口服给药的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。它能够维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止淀粉样蛋白的产生。临床数据显示，Acoramidis治疗降低了总死亡率、心血管死亡率和心血管住院风险。
关键观点6: Jazz Pharmaceuticals和Zymeworks的Zanidatamab是一种HER2靶向在研双特异性抗体，具有新作用机制。
Zanidatamab是一种具有新作用机制的HER2靶向双特异性抗体。它靶向HER2蛋白上的两个不重复的抗原表位，并通过阻断信号传递和促进HER2从细胞表面移除来发挥抗肿瘤活性。临床2b期试验结果显示，它在经治HER2阳性胆道癌患者中显示出显著疗效。
文章预览
▎药明康德内容团队编辑 根据PDUFA的预期目标日期，预计11月，美国FDA将对6款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。 ▲11月有望在美国获批的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图） 活性成分： Zenocutuzumab 适应症： NRG1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺癌 公司名称： Merus Zenocutuzumab是一种靶向HER2和HER3的双特异性抗体，通过与HER2独特地结合并有效阻止HER3与NRG1或NRG1融合蛋白的相互作用，显示出对NRG1+癌症的潜在疗效 。临床前研究表明，zenocutuzumab能强有力地抑制HER2/HER3异源二聚体的形成，从而抑制致癌信号通路，阻止肿瘤细胞增殖并阻断肿瘤细胞存活。临床研究显示，它在多种NRG1+癌症类型中具有抗肿瘤活性。 根据近期发布的1/2期临床试验的中期数据，zenocutuzumab在治疗晚期NRG1+非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌（PDAC）时
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