明日有约 | AAV时代：高效、安全，基因传递的‘智造’之旅

文章预览

基因治疗是目前最热门的治疗领域之一，其中，腺相关病毒在基因治疗领域的发展势头日益强劲。 腺相关病毒 （Adeno-associated virus, AAV） 是微小病毒科（Parvoviridae）家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。 重组腺相关病毒载体（recombination AAV, rAAV） 是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体，是当前基因治疗产品中常用的病毒载体之一。 由于AAV病毒载体具有 安全性好、免疫原性低、能感染分裂细胞和非分裂细胞、能介导基因的长期稳定表达 等优点，越来越多的临床试验将其用于各种治疗。不过，制造出一种安全有效的AAV疗法并不容易。AAV病毒载体的生产是一个复杂的过程，病毒载体生产纯化存在生产工艺放大难、纯化难、稳定性差等一系列问题与挑战。 ………………………………