渐冻症新药来了！渤健「托夫生注射液」国内获批上市

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10 月 8 日，NMPA 官网显示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 图片来源：NMPA 官网 托夫生（ Tofersen ） 是一种 反义寡核苷酸药物（ASO） ， 通过与 SOD1 mRNA 结合引起 SOD1 mRNA 降解，从而减少 SOD1 蛋白合成。 2023 年 4 月率先在美国获批上市， 是目前唯一一款针对 SOD1-ALS 的对因治疗药物 。2024 年 5 月获 EMA 批准用于 ALS。 图片来源：Insight 数据库 Insight 数据库显示，国内获批用于治疗 ALS 的药物只有 利鲁唑 和 依达拉奉 。利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物，可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好，但利鲁唑在 ALS 中的疗效有限。 依达拉奉是一种自由基清除剂，具有抗氧化应激作用， ………………………………