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他,专注脂质体,又一篇Nature Nanotechnololy!

奇物论  · 公众号  ·  · 2024-10-02 20:50
    

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基于信使 RNA (mRNA) 的疗法有可能彻底改变疫苗接种、蛋白质替代疗法、癌症免疫疗法和基因编辑。最近,美国食品药品监督管理局批准了两种 COVID-19 mRNA 疫苗,这些疫苗采用脂质纳米颗粒 (LNP) 递送系统,由可电离的脂质、磷脂、胆固醇和聚乙二醇 (PEG)-脂质组成。在临床试验中,封装 Cas9 mRNA 的 LNP 和针对转甲状腺素蛋白 (TTR) 的单向导 RNA (sgRNA) 已证明可以持久敲除 TTR,以治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。此外,在临床前研究中,人们已经评估了新兴的 LNP 配方,例如可生物降解的 LNP、维生素衍生的 LNP、咪唑 LNP、树枝状大分子LNP、杂环 LNP、双膦酸盐 LNP 和仿生 LNP,以提高基于 LNP 的疗法的效力并最大限度地降低其毒性,这凸显了开发可电离脂质(类脂质)用于临床应用的重要性。然而,当全身给药时,LNP 优先在肝脏中积累,这使得 mRNA 的肝 ………………………………

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