Nature | 快速且可扩展的个性化反义寡核苷酸筛选平台助力罕见病治疗

文章预览

撰文 | 敏一 在罕见遗传病治疗领域，个性化医疗技术正逐渐崭露头角，其中 反义寡核苷酸 （Antisense oligonucleotides， ASO ） 因其精准靶向特定基因的能力成为一种极具潜力的治疗策略。然而，个性化ASO的设计和验证过程耗时且成本高昂，这在很大程度上限制了其在临床治疗中的广泛应用。传统的方法不仅效率低下，而且在动物模型中进行的实验往往无法准确反映人类疾病的复杂性和个体差异。因此，开发一种快速、可扩展且准确的个性化ASO筛选平台显得尤为迫切。 近年来，类器官技术的发展为疾病研究和药物筛选提供了新的思路。类器官能够在体外模拟人体器官的结构和功能，为研究疾病机制和筛选药物提供了更为准确和高效的模型。与传统二维细胞培养相比，类器官在结构和功能上更接近真实组织，使其能够更准确地再现疾病的分子机制和临床 ………………………………