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AOC继续高歌,DYNE比Avidity更优吗?

蓝精灵壹号  · 公众号  ·  · 2024-05-21 11:30
    

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AOC领域两家领头公司是Avidity  Biosciences 和Dyne Dyne Therapeutics。其管线中进度最快的品种都是针对 1 型 强直性肌营养不良(DM1)的抗体偶联小核酸药物,代码分别是 AOC 1001和DYNE-101 。 5月8号 Avidity  宣布AOC 1001被FDA授予突破疗法认证用于治疗DM1;5月13号在ClinicalTrials上注册了AOC 1001的 三期临床 研究 (NCT06411288) 。一个月来股价持续攀升,目前市值达到 27.96亿美元 。 而昨天Dyne更新了DM1疗法和杜氏肌营养不良症(DMD ) 疗法的数据。 这两种药物显示出“有意义的”获益。 此次更新的结果以 及 Dyne 对支持批准申请的信心使公司的股价上涨 27.82% ,市值升至  30.92 亿美元 。 目前尚无针对DM1的获批疗法。 DM1 由 DMPK 基因突变引起,与进行性肌肉萎缩和肌强直以及心脏、肺和中枢神经系统的其他症状有关。 DYNE-101 将一小段反义寡核苷酸( ASO )与靶向肌肉组织 ………………………………

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