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在 28 岁,因衰老而死 | 独家深度

丁香园  · 公众号  · 医学  · 2024-10-11 12:00

主要观点总结

全球最长寿的早衰症患者萨米去世,享年28岁。他不仅是患者,也是治疗该疾病的药物研发者和临床试验参与者之一。萨米的故事涉及早衰症的研究、治疗以及药物研发等方面的内容。

关键观点总结

关键观点1: 萨米去世,全球最长寿的早衰症患者。

萨米经历了长期的早衰症治疗和研究,参与了药物研发的临床试验。

关键观点2: 早衰症患者的特点和治疗现状。

早衰症患者身体衰老速度是普通人的5~10倍,面临严重的身体器官快速衰老和心脑血管疾病风险。目前全球仅有一种药物获批用于治疗早衰症,可以延缓疾病的进展约2.5年。

关键观点3: 萨米在早衰症研究中的作用。

萨米积极参与早衰症的研究和治疗,加入了美国早衰基金会,并成立意大利早衰症协会寻找更多潜在患者。他还致力于推动基因编辑疗法的研究,并多次在公众面前分享自己的经历和故事。

关键观点4: 新药研发和临床试验的挑战。

尽管有新药已经完成细胞实验和动物实验,但缺乏资金支持,鲜有团队愿意进行联合临床研究。此外,部分家长对疗效的期望和对孩子外观改变的担忧也使得临床试验的开展面临困难。

关键观点5: 未来希望和展望。

目前有新药研究正在进行,其中一些药物已经完成了前期实验。同时,也有合作机会邀请研究团队进行临床试验。然而,这需要更多的资金支持和更多团队的参与,以加速药物的研发和应用。


文章预览

上周六,全球最长寿的早衰症患者去世,享年 28 岁。 年轻的灵魂,却拥有百岁老人的身体:秃顶、没有眉毛、满脸皱纹,他常戏称自己长得像外星人。 萨米(Sammy Basso),图源:美国早衰基金会(PRF) 今年 9 月,萨米曾到访杭州,参观浙江大学医学院附属儿童医院以及良渚实验室、就相关药物研发进行交流—— 他这一生,既是患者,也是治疗该疾病的药物研发者和临床试验参与者之一。 「9 天前,我们还收到了萨米发来的交流与感谢邮件,说『西湖很美』,对于他的突然离去,我们深感惋惜。」浙大儿院副院长、早衰症工作小组组长毛建华教授表示。 「如果目前在研的药物能够早点上临床,他或许可以继续生活下去。」 补充说明: 浙江大学医学院附属儿童医院是目前国内唯一一家能为早衰症患儿提供 Lonafarnib 治疗药物的医院;截至目前,这是 ………………………………

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