Nature Genetics | 破解药物开发困局：基因因素助力提高临床试验成功率

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引言 在药物开发过程中，临床试验的高失败率是一个长期存在的挑战。尽管大量的药物发现项目启动，最终能通过临床试验并获得批准的药物寥寥无几。 已有研究表明，具有强基因证据支持的治疗假说可以显著提高试验的成功率 。然而，仍有许多试验在达到终点之前被终止，揭示这些试验失败背后的具体原因对于未来减少试验失败率至关重要。 自2007年以来，美国食品药品监督管理局(FDA)要求将临床试验结果提交至ClinicalTrials.gov，这是一个免费访问的全球数据库，旨在登记临床研究和结果。在这些被终止的试验中，停止的原因通常以自由文本的形式记录下来，包括终止(termination)、暂停(suspension)或撤回(withdrawal)。 此前的一项研究对3,125个被终止的试验原因进行了分类，发现仅有10.8%的试验因明确的负面结果而停止，大多数(54.5%)试验因患者招募不足 ………………………………