FDA 创建罕见病创新中心，加速新疗法开发

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美国 FDA 于 7 月 17 日宣布成立罕见病创新中心（Rare Disease Innovation Hub），以加快新治疗方法的开发、整合药品和生物制品的监管，并参与患者社区。 据 FDA 称，美国估计有 3000 万人患有罕见病，2023 年批准的新药和生物制剂中有一半以上是针对少数人群的治疗，但还需要做更多的工作。FDA 指出，“许多罕见病缺乏治疗选择，因此许多患者有大量未满足的医疗需求，这需要新的方法来加快安全有效的药品和生物制品的开发和批准。” FDA 解释指出，罕见病创新中心将专注于尚未完全了解且治疗药的开发“特别具有挑战性”的疾病。中心将由生物制品审评和研究中心（CBER）主任 Peter Marks 以及药品审评和研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 共同领导。 FDA 还将招聘一位新的高级领导：罕见病战略副主任，将作为与罕见病利益相关者团体沟通和接触的单一 ………………………………