ACS Nano | 借助经颅聚焦超声实现脑部核酸递送

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    大家好，今天与大家分享一篇近期发表在 ACS Nano 上的文章，题目为 Brain Nucleic Acid Delivery and Genome   Editing via Focused Ultrasound-Mediated   Blood − Brain Barrier Opening and LongCirculating Nanoparticles 。文章的通讯作者是 马里兰大学的 Jung Soo Suk 。     基因治疗近年发展势头迅猛，已经成为了一种强大的治疗方式。基因治疗脑疾病如恶性肿瘤及神经退行性疾病的可能性也被广泛提及并部分验证。使用全身给药的方式向大脑组织递送核酸需要避免纳米颗粒的肝脏富集及穿透血脑屏障（ Blood − brain barrier ， BBB ）。本文作者构建了一种聚乙二醇 - 聚 β 氨基酯（ PEG-PBAE ）嵌段纳米核酸载体，结合经颅聚焦超声（ Transcranial focused ultrasound ， FUS ），可实现在脑部特定组织的基因表达，是一种新型的脑部基因编辑方式（图 1 ）。 图 1 .   本文研究内容示意图     FUS ………………………………