注射入脑！拜耳帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定

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2月19日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司AskBio宣布：其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。 AB-1005是一种基于2型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现GDNF的稳定和持续表达。GDNF已被证明能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，重组GDNF被评估为治疗PD等疾病的潜在疗法。 FDA认定AB-1005符合RMAT标准这一决定是在对AskBio提供的信息和数据进行审查后做出的，包括AB-1005的1b期开放标签、非对照研究的临床证据。 AskBio的1b期临床研究36个月的数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。此外，中度PD患者在多个与该疾病相关的 ………………………………