主要观点总结
PTC Therapeutics宣布美国FDA接受了治疗苯丙酮尿症的在研疗法sepiapterin的新药申请，预计在明年7月29日前完成审评。最新临床试验结果显示，sepiapterin能够显著降低血液苯丙氨酸水平，具有潜力治疗广泛PKU患者。其通过双重作用机制提高苯丙氨酸羟化酶活性，为PKU患者带来饮食上的更多自由。
关键观点总结
关键观点1: FDA接受sepiapterin新药申请
美国FDA已接受治疗苯丙酮尿症的疗法sepiapterin的新药申请，并设定了审评完成时间。
关键观点2: Sepiapterin的3期临床试验结果发表
著名医学期刊《柳叶刀》发表了sepiapterin的3期临床试验APHENITY的结果，包括正在进行的开放标签延长期研究的数据，证明了其疗效持久性。
关键观点3: Sepiapterin的疗效和机制
Sepiapterin具有双重作用机制，通过提高苯丙氨酸羟化酶活性来降低血液苯丙氨酸水平。它是一种口服制剂，具有伴侣效应，可纠正PAH错误折叠，增强酶功能。
关键观点4: 临床试验结果亮点
在临床试验中，接受sepiapterin治疗的患者平均苯丙氨酸减少63%，超过80%的患者血液苯丙氨酸水平降低到美国和欧盟的目标指标以下。大约60%的受试者在保持低苯丙氨酸水平的同时，蛋白质摄入量超过了健康个体的每日推荐摄入量。
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▎药明 康德内容团队编辑 PTC Therapeutics日前宣布，美国FDA接受在研疗法sepiapterin的新药申请（NDA），并将在明年7月29日前完成审评。本次NDA申请的适应症为治疗所有年龄段和不同疾病亚型的苯丙酮尿症（PKU）儿童和成人患者。此外，该公司还宣布，3期临床试验APHENITY的结果最近已发表在著名医学期刊《柳叶刀》上。 Sepiapterin的NDA包括《柳叶刀》文章中讨论的3期临床试验APHENITY的结果，以及正在进行的APHENITY开放标签延长期研究的数据，这些数据提供了sepiapterin疗效持久性的证据，并表明患者在饮食上可获得更多自由，同时仍然能够控制苯丙氨酸（Phe）水平。 最新的苯丙氨酸耐受性评估结果显示，大约60%的受试者在保持苯丙氨酸水平低于360 μmol/L的同时，其蛋白质摄入量超过了健康个体的每日推荐摄入量。 《柳叶刀》发表的3期临床试验结果显示， 接
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