尧唐生物团队开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑

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点击图片免费报名  2025   IBI EXPO 2024年11月8日 医麦客新闻 eMedClub News 2024年11月5日， 尧唐生物联合创始人吴宇轩博士、王子君博士和陆钰明博士 与 华东师范大学 合作，在生物预印本提交网站 BioRxiv 上发表了一篇原创性研究论文，论文题为“ In vivo genome editing of human hematopoietic stem cells for treatment of blood disorders by mRNA delivery ”。 研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力 。 2025（第三届）生物创新药产业大会 预报名开启 β-血红蛋白病是由血红蛋白基因突变引 ………………………………