Cancer Lett | 潜在基因治疗“药物”——环状RNA可通过编码肽抑制神经母细胞瘤

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神经母细胞瘤 （NB） 是儿童最常见颅外实体恶性肿瘤，被称为“儿童肿瘤之王”。约50%的患儿在诊断时已出现远处转移，该类患儿即便接受包括手术、大剂量化疗、放疗和自体造血干细胞移植在内的多种治疗方案，其5年总生存率仍低于60% （ New England Journal of Medicine, 2023 ） 。因此，亟需寻找新的治疗策略以改善NB患儿的生存状况。 2023年10月，诺贝尔生理学或医学奖授予了核苷酸类似物修饰mRNA来延长其半衰期和降低免疫原性的研究。当月，Nature 也发文称“环状RNA将是下一代RNA疗法的重磅技术” （ Nature, 2023 ） 。相较于mRNA，环状RNA （circRNA） 独特的闭合环状结构使其对细胞内的外切酶具有一定抵抗力，从而提高其在细胞内的稳定性；另外，circRNA还具有较低的免疫原性，不易引发免疫系统过度激活，从而降低了产生过敏反应的可能性。这些特点使其 ………………………………