RNA靶向递送系列 | 骨靶向LNP研究进展

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导读： 位于骨髓中的患病造血干细胞是导致血液和免疫紊乱的主要原因，因此，骨被认为是干细胞疗法治愈多种疾病的关键靶点。mRNA技术有望替代骨髓移植、造血干细胞移植，具有广泛的应用前景。mRNA造血干细胞疗法面临的首要挑战是靶向递送难题。 脂质纳米颗粒 （LNP）是当前最先进的非病毒递送载体，已成功应用于商业化的RNA疫苗/药物品种，在临床阶段药物中也广泛使用。本期文章菌菌汇总了骨靶向LNP的开发进展，包括造血干细胞靶向递送系统CD117 Ab/LNP、骨微环境靶向递送系统BP-LNP、以及基于微球-LNP的骨平衡修复微载体 （BHRC）。 01 造血干细胞靶向递送系统CD117 Ab/LNP 随着LNP这一前沿的非病毒递送载体的技术发展，开发靶向性LNP将目标RNA递送至体内造血干细胞、实现原位干细胞疗法是一种相当有潜力的治疗策略。 2023年，Nano Letters 和Science先 ………………………………