临床进展 | 中国首次基因编辑治愈外籍患者

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2024年7月23日 医麦客新闻 eMedClub News 当地时间2024年7月20日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈 首位外籍患者 ，达到 持续摆脱输血依赖超过两个月 ，总血红蛋白浓度稳定至 120 g/L 以上，并已回归到正常生活中，实现了 中国首次基因编辑治愈外籍患者 。截至目前，已有多位β-地贫患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有 两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月 。该疗法采用了自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“ 一次治疗，终身治愈 ”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。（广西医科大学第一附属医院： 基因编辑治愈首位外籍患者，老 ………………………………