Transcripta Bio｜AI结合基因图谱驱动的药物发现创新

主要观点总结

这篇文章介绍了位于加利福尼亚州的生物技术公司Transcripta Bio如何利用人工智能改变传统的药物发现过程。该公司通过建立庞大的数据库和药物基因图谱，以及利用机器学习模型进行虚拟筛选，大大降低了药物研发的时间和成本。此外，该公司还发现了针对单基因罕见病的再利用机会，并正在开展更多临床前工作以推进治疗进展。

关键观点总结

关键观点1: 传统药物发现过程的缺陷

确定疾病的致病机制、单一分子靶点以及针对该靶点的药物，这一过程既缓慢又昂贵，且充满失败风险。

关键观点2: Transcripta Bio的技术和策略

利用人工智能筛选庞大数据集，同时筛选数千种化合物和众多根源基因，以降低药物研发失败的风险。建立了药物基因图谱，用于发现新药和训练机器学习模型。

关键观点3: 公司的成就与合作

发现了五种针对单基因罕见病的再利用机会，并在标签外使用这些药物取得了早期鼓舞人心的效果。与病人基金会和医生合作，开展临床前模型的验证工作。

关键观点4: 技术细节与未来展望

使用机器学习系统了解分子对基因表达的影响，并预测新型药物。通过虚拟筛选，几天内完成数十亿药物化合物的筛选。已经建立了闭环系统，可以围绕高度认可的靶点确定新型组合。

关键观点5: 公司的资本效率和合作意向

与传统药物发现方法相比，Transcripta Bio的资本效率更高（十倍），且公司有兴趣与希望利用其泛治疗平台发现新疗法的公司进行合作。

文章预览

传统的药物发现过程需要确定疾病的致病机制、单一分子靶点以及针对该靶点的药物，这一过程既缓慢又昂贵，而且充满了假设失败带来的诸多影响。 位于加利福尼亚州的生物技术公司Transcripta Bio正在利用人工智能的力量来筛选其庞大的数据集，降低药物研发失败的风险。 Transcripta Bio的目标是彻底改变药物发现过程，通过同时筛选数千种化合物和众多根源基因，大幅降低时间和成本。 公司正与生物制药和科技公司、研究中心和患者基金会合作，寻求创新、高效的药物发现解决方案。 Transcripta Bio联合创始人、首席执行官兼首席科学官Chris Moxham解释说：“我们 专注于小分子药物及其对细胞中所有基因读数（即转录组）所引起的变化 。归根结底，大多数药物都是通过改变基因表达来产生治疗效果的；研究转录组是了解药物反应和发现新药的好方法。 ………………………………