Cell | 蛋白脂质载体实现体内DNA 和 RNA的有效递送

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撰文 | 啾啾椰 基因治疗可以应对多种疾病，比如单基因疾病和癌症 【1】 。然而，现有的基因药物递送平台存在耐受性差、规模化困难以及免疫原性问题 【2】 ，限制了基因治疗的临床应用。病毒载体 （如腺相关病毒，AAV） 和非病毒载体 （如脂质纳米颗粒，LNPs） 是目前常用的基因递送工具，但各有其局限性：AAV受制于免疫原性问题，人体在接触AAV后可能会产生针对AAV的抗体，导致无法重复给药，这限制了长效基因表达或多次治疗的需求 【3】 ；而LNPs则含有可电离的脂质成分，在全身递送时可能会导致肝脏毒性，特别是高剂量时，可能引发肝损伤 【4】 。如何开发出一种既高效、安全，又适用于重复给药的基因递送平台，是基因治疗领域面临的关键挑战之一。 近日，来自加拿大阿尔伯塔大学的 John D. Lewis 和 Arun Raturi 团队在 Cell 上发表了题为 Sa ………………………………