AAV创新与突破：先进技术提升AAV大规模稳定生产效率

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基于AAV的基因治疗产品面临着多样化的临床需求，需求数量巨大，尤其是针对适应症如眼科疾病、神经系统疾病、肌肉疾病、血友病等，用量各异。局部治疗如眼科仅需约1 0 11 vg/剂数量级的AAV，而全身递送如血友病则高达10 14-15 v g/剂数量级的AAV，这种数量级方面的层次不齐是目前AAV产能问题的重要制约，有的时候厂商会错误估计产能的需求导致白白浪费资金。 据CELL & GENEYTHSIGHTS，假设治疗杜氏肌营养不良 (DMD) 需800L反应器，那也就是相当于现有产能三倍，凸显生产严重不足。本文将简单以两个AAV生产的两个典型案例进行简析： Zolgensma如何进入10亿美元俱乐部？ 作为曾经最贵的药，Zolgensma的销售额方面相当有底气，作为10亿美元“重磅药物”俱乐部的成员，药品涨势的强劲意味着产能需求的扩张。 对此，诺华做了什么？ 诺华于2018年宣布投资5500万 ………………………………