研发动态丨中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局

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近日，BioBAY园内企业中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病药物资格认定 ，用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和贝氏肌营养不良 （Beker Muscular Dystrophy, BMD）。 RAG-18是一款首创作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。 罕见 ………………………………