Drug RA | FDA：2024年12月培训：创新疗法-基因治疗

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2024年12月FDA召开了临床研究者培训课程 （Clinical Investigator Training Course (CITC)） 。本期重点介绍基因治疗；本期值得注意的是，FDA列举了细胞和基因治疗产品开发中申请人需要关注的CMC、非临床、早期临床和临床后期的要点。 FDA还提出了 全球基因疗法合作（Gene Therapies Global (CoGenT Global) Pilot）试点、 支持 推进罕见病治疗的临床试验（Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics）（START）试点以及针对罕见病的RDEA（Rare Disease Endpoint Advancement ）机制；以及平台技术应用的提供（Application of platform technology provision）、更清晰地定义基因治疗加速审批的使用（clearly define the use of accelerated approval for GT）、探索与其他监管机构同时提交和产品审查、罕见病的沟通试点（Communication pilot）。本文对本次培训做简要梳理和展望。 原文培训如下 （本视频培训PPT ………………………………