姗姗来迟，Beam碱基编辑首个临床数据公布

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在经历缓慢的患者入组后， Beam的 碱基编辑疗法的首个临床数据终于姗姗来迟。 近日，碱基编辑技术先驱Beam披露了其将在美国血液学会（ASH）年会上报告其碱基编辑疗法 BEAM-101 首个临床数据的摘要。 该临床数据来自一项单臂、开放标签Ⅰ/Ⅱ期临床试验BEACON，该项临床主要评估了经单次注射BEAM-101在伴严重血管闭塞危像（VOCs）镰状细胞病（SCD）患者中的安全性和有效性。 首个临床数据 BEAM-101是一款体外碱基编辑疗法，通过腺嘌呤碱基编辑器（ABE）对SCD患者的自体造血干细胞HBG1/2启动子区域进行碱基编辑，使其能够持续表达胎儿血红蛋白（HbF），从而缓解镰状细胞病。 BEAM-101是 Beam 进度最快的项目，也是碱基编辑领域的首个IND，早在2021年11月，BEAM-101获得FDA的IND批准。 但是BEAM-101患者 入组进度过于缓慢 ，迟迟没能 招募到患者，而从Beam获得碱基编 ………………………………