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▲ 扫描二维码报名 PREFACE 前言 基于CRISPR系统开发的基因编辑技术，是21世纪生命科学领域最大的突破之一。它的横空出世，以高效、低成本和易编程等绝对优势碾压了之前的技术锌指核酸酶（ZFN）和转录激活样效应因子核酸酶（TALEN）。 2020年，凭借着该技术，Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna一举摘得了当年诺贝尔化学奖桂冠。随着2023年12月Casgevy的获批，更是将基因编辑疗法推入了一个新的里程碑中。 虽CRISPR基因编辑的发展推动了基因疗法的不断进步，但若想将其应用于哺乳动物的基因缺陷修复中，仍存在一定的局限性。不仅是从体外基因编辑转向体内基因编辑的挑战，同时除了细胞毒性及脱靶效应外， 如何缩小CRISPR基因编辑器的尺寸也一直是一项棘手的问题。 鉴于此，围绕着超小型CRISPR系统设计，使其能够在原本难以达到的组织进行体内基因编 ………………………………