进展 | Circulation：早期启动和持续使用Acoramidis在转甲状腺素心肌淀粉样变患者中的长期临床益处

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仅供医学专业人士参考 转甲状腺素蛋白心肌淀粉样变（ ATTR-CM ）是一种渐进性心血管疾病，特征是转甲状腺素（ TTR ）蛋白四聚体的不稳定和解离，导致 TTR 单体错误折叠并聚集，形成有毒的淀粉样前体，并沉积到心肌中，最终形成淀粉样纤维。患者常常经历进行性的心力衰竭症状加重，表现为伴随功能性下降、生活质量降低和猝死风险增加。为应对这一问题， Acoramidis 作为一种 TTR 稳定剂，在 ATTRibute-CM 研究中展现出了显著的疗效。最近， Circulation 杂志发布了一篇研究，旨在评估 Acoramidis 在 ATTR-CM 患者中的长期疗效和安全性。一起来看看吧！ 研究背景 转甲状腺素蛋白心肌淀粉样变（ATTR-CM）是一种进行性心血管疾病，其特点是转甲状腺素（TTR）蛋白四聚体的不稳定性和解离，转甲状腺素单体的错误折叠与聚集形成有毒的淀粉样前体，并沉积到心肌 ………………………………